ヒトの脳は、誕生から死に至るまで、その物理的構成（構造的コネクティビティー）と異なる脳領域間の連携（機能的コネクティビティー）の両面において、大きく変化し進化することが知られている。この加齢に伴う脳の変化・進化を追跡し、理解することを目指して、中国と米 ...

Scince 誌から4月と5月に、２種類のタンパク質エディターの論文が出版された。いずれもインテインを利用し、遺伝子配列から転写・翻訳されて折り畳まれた状態のタンパク質に、短時間で、化学基、非天然アミノ酸、さらにはポリマーを挿入することに成功した。　...

ChristianaCare Health SystemのGene Editing Instituteの研究チームは、NFE2L2（NRF2）遺伝子の破壊を目的とした先行研究において、偶然にも、エクソンスキッピングに遭遇した [＊]。NRF2をノックアウトした後に単離されたクローン肺がん細胞集団を系統的に解析した結果 ...

多様なCRISPR-Casシステムの中で、タイプII CRISPR-Cas9とタイプV-A CRISPR-Cas12aが広く利用されてきたが、他のシステムも様々なゲノム工学のツールとして大きな可能性を秘めている。そのようなシステムの 1 つが、タイプ V-I Cas システムに分類されているCRISPR-Cas12i ...

がん免疫療法の進歩にもかかわらず、大腸がん（ColoRectal Cancer: CRC）患者の治療反応は限られている。そのため、適応免疫応答を高めるための免疫療法と補助療法を組み合わせた戦略が求められている。 これまでに、膜結合型転写因子サイト1プロテアーゼ ...

植物におけるゲノム編集の課題の一部を克服し、特に大規模な組織培養のステップを回避するため、近年、植物体内（in planta）ゲノム編集戦略が導入された。このin planta アプローチでは、Cas9を発現するトランスジェニック植物において、ガイドRNA（ゲノム ...

広西師範大学の研究チームが今回開発した「二重ロック」の一つは、DNAzymeの触媒活性を遮断し、もう1つのロックは、CRISPR-Cas12aシステムのガイドRNA（crRNA）の切断機能を阻害する。この「二重ロック」機構により、標的分子miRNA-141が存在しない場合には ...

プリンセス・マキシマ小児がんセンター（オランダ・ユトレヒト）の研究チームが、オルガノイドにおけるCRISPRベースのスクリーニングの最近の応用について概説している (参考文献146件を含む27ページ)。 過去10年間で、成体または胎児の組織由来や多能性 ...

微生物から発見されたCRIPR-Casシステムはプログラム可能なRNAに誘導されるヌクレアーゼをベースとし、基礎生物学から医療や産業への応用が広がっている。その間、システムの高度化が試みられてきたが、その活性と精度をバランス良く向上させることは ...

マウントサイナイ医科大学のバイオインフォマティクスセンターの研究チームがNIHのLINCS (Library of Integrated Network-Based Cellular Signatures) ライブラリーの一環として、248種類のヒト細胞株をL1000アッセイ [＊] でプロファイリングし、33,621の低分子と7,508種類の遺伝 ...

YolTech Therapeutics社は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）の単回治療を目的とした生体内塩基編集剤YOLT-101の医師主導治験（NCT06458010）[＊] から得られた有望な中間臨床データを発表し、アカデミアと共著でプレプリントサーバーmedRxiv に投稿し ...