がん免疫療法の進歩にもかかわらず、大腸がん（ColoRectal Cancer: ...

植物におけるゲノム編集の課題の一部を克服し、特に大規模な組織培養のステップを回避するため、近年、植物体内（in planta）ゲノム編集戦略が導入された。このin planta アプローチでは ...

ChristianaCare Health SystemのGene Editing Instituteの研究チームは、NFE2L2（NRF2）遺伝子の破壊を目的とした先行研究において、偶然にも、エクソンスキッピングに遭遇した [＊]。NRF2をノックアウトした ...

多様なCRISPR-Casシステムの中で、タイプII CRISPR-Cas9とタイプV-A CRISPR-Cas12aが広く利用されてきたが、他のシステムも様々なゲノム工学のツールとして大きな可能性を秘めている。そのような ...

広西師範大学の研究チームが今回開発した「二重ロック」の一つは、DNAzymeの触媒活性を遮断し、もう1つのロックは、CRISPR-Cas12aシステムのガイドRNA（crRNA）の切断機能を阻害する。この ...

プリンセス・マキシマ小児がんセンター（オランダ・ユトレヒト）の研究チームが、オルガノイドにおけるCRISPRベースのスクリーニングの最近の応用について概説している (参考文献146件を ...

微生物から発見されたCRIPR-Casシステムはプログラム可能なRNAに誘導されるヌクレアーゼをベースとし、基礎生物学から医療や産業への応用が広がっている。その間、システムの高度化が試み ...

YolTech Therapeutics社は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）の単回治療を目的とした生体内塩基編集剤YOLT-101の医師主導治験（NCT06458010）[＊] から得られた有望な中間臨床データを ...

DNAメチル化酵素DNMT3A の変異は造血悪性腫瘍に多くみられるが、R882H変異が白血病前段階に与える影響は十分に解明されていない。この変異がクローン性造血（Clonal Hematopoiesis: CH）および急性 ...

遺伝性の肢端紅痛症、小径線維ニューロパチー、および発作性激痛障害は、電位依存性ナトリウムチャネルNav1.7の機能獲得型変異によって引き起こされることが知られている。しかし、感覚 ...

マウントサイナイ医科大学のバイオインフォマティクスセンターの研究チームがNIHのLINCS (Library of Integrated Network-Based Cellular Signatures) ライブラリーの一環として、248種類のヒト細胞株をL1000 ...