まずは嚢胞性線維症について。CFTR(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)の遺伝子異常のため、正常な塩化物イオンチャネルを形成するたんぱく質が作られないことにより、全身の粘膜の塩化物イオンの輸送能力が弱いため、生まれて間もない頃から、気管支、消化管、膵管（用語解説参照 ...

米食品医薬品局（FDA）は10月21日、CFTR（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator）遺伝子の変異を原因とする嚢胞性線維症に対する治療薬として ...

2024年12月20日ALYFTREK (vanzacaftor, tezacaftor, and deutivacaftor)が嚢胞性線維症の新規治療薬としてFDAに承認されました。 嚢胞性線維症（CF）とは 嚢胞性線維症（Cystic Fibrosis：CF）は、常染色体劣性遺伝するまれな遺伝性疾患です。CFの原因となる遺伝子は、cystic fibrosis transmembrane ...

嚢胞性線維症は塩化物イオンであるCFTR（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator）遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝病であり、欧州地域を中心に全世界で7万人以上の罹患者がいます。